藥物的科學：作用機制×藥理評估×臨床試驗，全方面解說藥品研發的流程

跟著藥物研究團隊一起
從探索研究、設計合成、製造開發
揭開藥物的神祕面紗
 
幾乎沒有人一生中從未服用過「藥物」。
藥物歷史悠久，人們經過無數次的嘗試錯誤，
才從植物、動物與礦物等找到含有藥效的成分。
依照這種方式發現的自然界物質或它們的組合，至今仍在傳統醫學中使用。
 
過去的製藥常基於經驗或偶然，
多數情況下，是在人們發現藥物有效後，才試著解釋其作用機制。
今日的新藥開發則是從了解「健康」與「疾病」的區別開始。
了解兩者的區別後，研究人員會分析疾病的致病機制，
思考如何有效治療疾病（或緩解症狀）或者預防其發生，
才能確定藥物開發的目標，進而創造出劃時代的新藥。
 
書中除了藥物開發的知識外，也提到了藥物的使用方法。
希望讀者能夠從中體驗新藥研究的真正魅力。
說的誇張點──開發藥物，其實就是在守護地球上所有人的生命。
 
藥物製造的核心要素──
第一，了解病因；第二，開發治療藥物；
第三，開發安全藥物的大量製造方法
 
讓我們簡單說明一下現代新藥開發流程。
首先會確定疾病的致病機制，或者確定藥物的目標蛋白質。
接著使用電腦設計能與這個目標蛋白質結合的化合物，
並實際以化學方式合成先導化合物。
為使藥效更佳、毒性更低，還要以化學方式反覆修飾，並進行藥理作用檢定，
最佳化藥物之後，再篩選出最終的候選化合物。
 
經過數年的一連串研究，篩選出候選化合物後，
將進入三階段的臨床試驗（第一期到第三期）。
所有臨床試驗順利結束，再提出申請並獲得批准後，才能開始生產新藥。
在上市後仍需要持續追蹤研究，確保該藥物沒有嚴重的副作用。
 
一種劃時代新藥物能治癒的患者，
比一位醫生在他的一生中治癒的患者數量多出數萬倍！
 
「藥學」僅有短短兩字，卻是個相當廣泛且深奧的學問領域。
包含有開發出可治療某疾病的藥物，並詳細研究為何有效；
研究如何有效製造這種藥物與最佳化的投藥方式；
如何檢查病患狀況以防止副作用……等等，都是藥學的工作。
近年來，對個別患者量身打造的藥物治療，即「個人化醫療」的研究也日益活躍。
 
二○○三年，人類基因組中約三十億個鹼基密碼的解讀工作已完成。
確立基因組的解讀方法被認為是二十世紀最大的「人類偉業」。
然而，我們只是知道了這些鹼基與它們的組合，還未能完全理解其內容。
若想藉由這些寶貴的資訊了解「健康」與「疾病」的差異，還有很長的路要走。
如果不理解這種差異，藥物開發就像是「亂槍打鳥」。
 
藥物從開發到最後進入患者體內，需要漫長時間與大量資金。
即使藥物上市，還需要各種後續工作，才能發揮出應有的藥效。
在這個過程中，不僅需要研究人員、醫療人員、製藥公司的努力，
也需要病患與健康者的合作才行。因為這樣才是「藥」。